针对脂质和葡萄糖代谢的关键基因的新药研究，在乔治敦大学的Lombardi癌症研究中心取得了重大进展。该研究成功地为小鼠服用了一种新药CTPI-2，这种药物对参与重要代谢过程的基因具有显著抑制作用。这项研究于2020年1月20日发表在Cell Death and Differentiation上。
疾病控制与预防中心（CDC）的数据表明，每年有大量的成年人被诊断出患有肝病，而非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）是其中的一种。如果NAFLD不加以控制，可能恶化为更严重的疾病——炎症性脂肪性肝炎（NASH），最终导致肝细胞癌。尽管早期NAFLD可以通过减肥和饮食调整来逆转，但后期阶段的治疗变得困难。
乔治敦大学的研究人员针对这一紧迫问题，开发了一种小分子药物CTPI-2，这种药物能够抑制关键基因Slc25a1的活性。据假设，该基因在脂肪肝疾病中发挥了重要作用。这种药物具有巨大的潜力，因为它可能被用来预防或逆转NASH的发展，特别是对于那些难以改变生活方式的人。
研究人员使用药物CTPI-2对小鼠进行了两项关键实验。在第一项实验中，药物被用作预防高脂肪饮食小鼠发生NASH的预防性治疗。在第二项实验中，药物被用于治疗肝损伤严重的小鼠，反映了人们在疾病已经存在时寻求医疗帮助的情况。令人鼓舞的是，CTPI-2几乎完全阻止了高脂肪饮食小鼠向NASH和肥胖的演变。在疾病的后期阶段，CTPI-2还可以逆转肝损伤、减轻体重并恢复葡萄糖代谢特征。
这项研究的主要推动者之一，Maria Laura Avantaggiati医学博士表示：“我们的研究结果非常显著，大多数接受CTPI-2治疗的小鼠肝脏几乎类似于正常饮食动物的肝脏。”CTPI-2使葡萄糖代谢正常化，这为治疗糖尿病提供了新的可能性，但需要更多的研究来证实这一假设。这项研究为治疗肝病和其他相关疾病开辟了新的道路，也提醒我们新药研发的重要性和潜力。
