北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）是一家立足于中国的生物制药领域的领军企业，在全球罕见疾病治疗方面处于前沿地位。该公司今日宣布，其研发的治疗阿拉杰里综合征（ALGS）的药物Maralixibat口服液已通过审批，获准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区进口使用。
Maralixibat口服液于2021年9月29日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗一岁及以上阿拉杰里综合征患者的胆汁淤积性瘙痒。这一适应症在中国目前尚无其他获批治疗药物，此次药物的进口使用满足了大量未得到治疗的患者需求。北海康成的这一行动，使得中国的患者能够享受到与全球同步的疾病治疗方案，特别是对于儿童患者，这一举措极大地提升了他们的生命质量。
北海康成拥有在大中华区开发和商业化CAN108的独家许可，该药旨在治疗三种罕见肝病适应症：阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。国家药品监督管理局 (NMPA) 已正式受理CAN108治疗阿拉杰里综合征的上市申请（NDA），并纳入优先审评。
北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示：“我们在Maralixibat口服液在美国获批后，迅速将其带给中国患者，这是我们为患者提供完整解决方案的核心举措之一。在全世界关注罕见病日之际，我们很高兴能为罹患罕见病的中国患者提供这种支持。”
阿拉杰里综合征（ALGS）是一种多系统疾病，发病率约为每3万至每十万分之一，导致终末期肝病和死亡的风险较高。该病以胆管发育不良和不同程度的肝外脏器受累为特征，其中肝脏受累的发生率为百分之百。临床症状包括黄疸、皮肤黄瘤、肝肿大以及严重的瘙痒等。Maralixibat口服液是一种回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，能够降低肝内和血清中的胆汁酸水平，缓解瘙痒症状。它是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗阿拉杰里综合征患者胆汁淤积性瘙痒的药物。
除了ALGS外，Maralixibat口服液在其他胆汁淤积性肝病适应症如进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）的开发也处于晚期临床开发阶段。这些适应症均已被FDA认定为突破性治疗和罕见病创新药。北海康成已获得Maralixibat口服液在大中华区对这三个适应症的开发和商业化的独家授权。
北海康成制药有限公司作为一家专注于罕见病生物制药研发的公司，始终致力于创新疗法的研究、开发和商业化。其独特的药物研发理念和成果在全球范围内都得到了广泛的认可和赞誉。此次Maralixibat口服液的获批使用，无疑是北海康成在罕见病治疗领域迈出的又一重要步伐，为罕见病患者带来了福音。北海康成：引领罕见疾病治疗的基因治疗赛道上的明星企业
在广阔而复杂的医疗领域中，北海康成独树一帜，建立起了一个全面且差异化的药物管线，囊括了拥有巨大市场潜力的13个药物资产。该公司瞄准了一些普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，不断挑战着治疗的新边界。北海康成的使命不仅仅在于治病救人，更在于以全球视野，通过前沿的科研技术和独特的创新策略，为全球罕见病患者带来福音。
其药物管线涵盖了一系列罕见病症，包括亨特综合症（MPS II）和其他溶酶体贮积症（）、补体介导的疾病、血友病A等。公司也专注于代谢性疾病和罕见胆汁淤积性肝病的治疗，如Alagille综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）。北海康成还致力于研发针对胶质母细胞瘤（GBM）的创新疗法。这些病症虽然罕见，但每一个病例背后都是生命的呼唤和家庭的期盼。北海康成的药物研发之路充满了艰难与挑战，但他们从未放弃未知的可能性，积极寻找治疗的新方法。
作为一家具备战略视野的企业，北海康成成功地将全球合作与内部研究相结合，致力于在罕见疾病治疗的下一代基因治疗技术领域取得突破。他们的全球合作伙伴网络强大而多元，包括生物科技公司、科研院所等全球顶尖的机构。例如Apogenix、GC Pharma、Mirum以及药明生物等企业的合作，让北海康成的研发实力倍增。他们也与马萨诸塞州大学医学院（UMass）、华盛顿大学医学部（University Of Washington School of Medicine）以及Scriptr Global等国际知名学术机构携手共进。通过不断的交流和学习，北海康成不仅提高了自身的研发水平，也为全球罕见疾病治疗领域的发展做出了重要贡献。
北海康成凭借其卓越的研发实力和创新精神，在罕见疾病治疗领域取得了显著的成绩和突破性的进展。未来，他们将继续致力于开发更多创新药物和服务患者需求而努力拼搏！
